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Una terapia humana con células madre embrionarias se mueve hacia adelante - 02 de marzo 2

Advanced Cell Technology Massachusetts anunciaron el martes que un ser humano terapia con células madre embrionarias se está desarrollando para una rara forma de ceguera de menores se ha concedido el estatus de medicamento huérfano por la Food and Drug Administration de EE.UU. (FDA).

El régimen especial da beneficios fiscales las empresas, el acceso a la concesión de fondos para los ensayos clínicos, y hasta siete años de exclusividad comercial en el marco del 1983 Ley de Medicamentos Huérfanos . La Ley tiene por objeto acelerar las terapias para las enfermedades que afectan a menos de 200.000 estadounidenses.

ACTO aplicada el pasado noviembre por el permiso para comenzar ensayos en humanos de su-basada en células madre para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt. Formalmente conocida como la distrofia macular de Stargardt, es una enfermedad degenerativa de la retina que afecta a aproximadamente 1 de cada 10.000 jóvenes EE.UU.. Una causa relacionada estrechamente de la ceguera, relacionada con la edad degeneración macular (AMD), afecta a millones de estadounidenses.

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Edmund Mickunas, el vicepresidente de ACT para los asuntos de reglamentación, dijo que la compañía tiene previsto utilizar la designación de fármaco huérfano para "acelerar" el desarrollo clínico. (Junto con ofrecer incentivos fiscales, la designación atenúa la carga estadística para demostrar la seguridad y eficacia a la FDA.)

La compañía utiliza la terapia de células madre embrionarias humanas para recrear la retina las células del epitelio pigmentario, que apoyan los fotorreceptores necesarios para la visión. Se ha mostrado ser prometedor en ratas y ratones de la enfermedad degenerativa macular. Resúmenes de los documentos pertinentes están aquí y aquí.

Más detalles están disponibles en esta página web de la FDA, que enlaza con una base de datos de la denominación "productos huérfanos. Buscar en la terapia actuará bajo su nombre genérico, MA09-hRPE.

Significativamente, las células utilizadas en la terapia ACT se derivan de blastocisto de embriones humanos-pre, lo que significa que trabajan en ellos deberían ser elegibles para fondos federales en virtud de un cambio a la normativa propuesta el mes pasado por los Institutos Nacionales de Salud.

Publicado por Meredith Wadman el 02 de marzo 2010